Vienos porcijos kaina – net 2 milijonai dolerių: kodėl modernūs vaistai tokie brangūs ir ar galime juos kurti Lietuvoje?

Biotechnologijos terminas paplito 20 amžiaus 7 dešimtmetyje, nors kai kurie biotechnologijos procesai kaip duonos kepimas, alaus, vyno, sūrių gamyba naudojant įvairius mikroorganizmus žinoma tikrai labai seniai. 

Šiandien sparčiai vystomos biotechnologijos atveria naujas galimybes įveikti daugelį dabar neišgydomų ligų. Biotechnologiniai vaistai yra išskiriami iš gyvų ląstelių.

TAIP PAT SKAITYKITE:

Šis vėžys – trečias pagal dažnumą: profesorius įvardijo, koks produktas padės apsisaugoti

Tradicinę lietuvių mitybą sumalė į miltus: mokslininkas išklojo tiesą apie mėsą, pieną, kiaušinius

Mylimas pasvaliečių gydytojas vienoje vietoje dirba jau 60 metų: „Man nesunku nei dirbti, nei gyventi“

Biotechnologijoje pritaikomos biochemijos, mikrobiologijos, molekulinės biologijos ir genetikos laimėjimai. Genų ir ląstelių inžinerija naudojama tokiems medicininiams preparatams kaip insulinas, interferonas, augimo hormonas gaminti.

Kodėl taip brangu sukurti biotechnologinius vaistus ir ką žada naujosios technologijos vėžio gydyme, „Žinių radijo“ laidoje „Sveikatos laikas“ plačiau kalbėtasi su biochemijos mokslų daktare, „Profarma“ vadove Edita Griniute-Mištiniene.

Sunku įsivaizduoti tokio vaisto sukūrimą Lietuvoje

Pašnekovės aiškinimu, jei į biotechnologijas žiūrėtume kaip į mokslo šaką, ji yra viena iš sparčiausiai besivystančių. 

„Yra daug atradimų, gausa mokslininkų, dirbančių šioje srityje, samplaika su visomis kitomis technologijomis. Bet jei tuo pačiu metu žiūrėtume į biofarmaciją, tai yra biotechnologijų taikymą farmacijoje, tai jau nėra toks greitas procesas – jis inertiškas, lėtas, reikalaujantis labai daug darbo, investicijų, laikų, pinigų. Todėl šioje vietoje nėra tokių greitų ir drastiškų pokyčių, bet jie vyksta“, – pastebėjo E. Griniutė-Mištinienė.

Ji akcentavo, kad farmacija reikalauja labai daug investicijų, žmogiškųjų, finansinių išteklių, tai kad Lietuvoje būtų tokie medikamentai kuriami nuo nulio, idėjos iki vardinio vaistinio preparato, vargiai įsivaizduojama ir nėra daroma. 

„Bet kadangi Lietuva turi labai daug mokslininkų, kurie gali daryti tyrimus, visame ilgame vaistų kūrimo procese jie tikrai randa savo nišą. Jie gali daryti mokslinius biotechnologinius, net biofarmacinius tyrimus, tai yra išsiaiškinimai, kaip kas veikia. Galimi technologiniai tyrimai, tai yra, kaip sukurti pažangias technologijas, kad būtų galima sukurti vaistą. Čia Lietuva ir randa savo nišą. Taip pat yra tie patys dirbtinio intelekto tyrimai, ne tik biotechnologijų sritis“, – Lietuvos pajėgumus aptarė pašnekovė. 

Vienos dozės kaina – net 2 milijonai dolerių

Paklausta, kiek gali daugiausiai kainuoti biotechnologinio vaisto sukūrimas, E. Griniutė-Mištinienė nurodė įspūdingas sumas.

„Tai – labai plati tema ir galima operuoti labai skaičiais, pavyzdžiui, pasakyti, kiek kainuoja viena brangiausia rinkoje genų terapinio vaisto dozė. Tai yra nei daug, nei mažai – 2 milijonai dolerių. Ir pasaulyje tokių vaistų yra. Tai yra genų terapinis vaistas, skirtas vaikams, kurie turi tam tikrą įgimtą ligą, kai nieko negali padaryti – arba vaikutis neišgyvena, arba suleidžiami tokie vaistai. Tai yra vienkartinė dozė.

Arba kitas vaistas yra žmonėms, kurie turi tam tikrą akių sutrikimą. Tai yra genetinis sutrikimas, toje ligoje dalyvauja apie 60 genų ir tam, kad vieną geną pakeistume ir tą žmogų galimai apsaugotume nuo apakimo ir tuo pačiu visuomenėje išlaikytume darbingą visuomenės narį, viena dozė kainuoja 800 tūkst., vienai akiai užtenka vienos dozės. Tai tokios yra vaistų kainos, bet jos nėra laužtos iš piršto, kad kažkas sugalvojo dėl smagumo“, – aiškino pašnekovė. 

„Mūsų imuninė sistema pakankamai gudri, išmintinga ir gerai tvarkosi su daugeliu negerų dalykų. Vėžinių ląstelių turi visi, bet kažkodėl vienas ląsteles mūsų imuninė sistema sunaikina, suvalgo, o kitos ją „apgauna“, auga, bujoja ir tai priveda prie labai negerų dalykų.

Tuo metu insulino, kuris taip pat yra biologinis vaistas – vienas iš seniausių ir geriausiai žinomų, dozė kainuoja apie keliolika eurų. Kita vertus, specialistės aiškinimu, žiūrint istoriškai, kai insulinas buvo atrastas, jis buvo gaminamas iš gyvūnų.

„Tai ir kaina buvo kosminė, ir, klausimas, kiek jo galima paimti iš gyvūno. Bet atsirado genų inžinerija, supratimas, kaip veikia bakterinės ląstelės, tas pats insulino genas buvo įklonuotas į bakteriją ir šiandien insulinas gaminama kilogramais, tonomis ir nebereikia gyvūnų kasos ar kitų ląstelių tam, kad jį išskirtume“, – komentavo biochemijos mokslų daktarė.

Siūlo įvertinti, ką gali Lietuva

Aiškindama, kas gi sudaro tokią didelę biotechnologinių vaistų kainą, pašnekovė pasakojo, kad pirmiausia reikalinga yra pati idėja.

„Turi būti išanalizuotas ligos modelis, kas veikia ir ko reikia, turi būti idėja, kaip gali tą ligą išgydyti. Tada turi būti atlikta labai daug tyrimų, kad būtų surastas tas vaistas, kuris pasižymi visomis reikiamomis savybėmis. Tam, kad surastum tą vieną, galbūt reikia patikrinti 100 tūkst. O viskas kainuoja, tai – labai daug eksperimentų. 

Kai jau surandi tą vadinamą kandidatą, kuris veikia, tada turi sukurti technologiją, jei tai biotechnologija, turi padaryti genų inžineriją, į kokią ląstelę įdėti, kaip išauginti ląsteles. Ir kai jau turi technologiją, turi padaryti ikiklinikinius tyrimus, tam tikrus tyrimus su gyvūnais, čia jau iš esmės viskas galioja kaip ir kitiems vaistams – tiek pat klinikinių tyrimų fazių, reikia saugumą įvertinti. Tai kažkur trunka iki 10 metų. 

Jei tai yra vadinamas biopanašus arba generinis vaistas, tai jau daugiau nei paprastas cheminis vaistas, turi būti padaryti klinikiniai tyrimai, bet nepilni, antra fazė nebereikalinga, tad sukūrimo laikas sutrumpėja iki 3–5 metų. Jei kalbame apie paprastą cheminį generinį vaistą, jo bioekvivalentiškumo tyrimai užtrunka kelis mėnesius“, – palygino E. Griniutė-Mištinienė.

Kita vertus, kalbėdama apie biotechnologinių vaistų kainas ji atkreipė dėmesį, kad lietuviams yra kuo pasidžiaugti. 

„Yra kompensuojamas tas pats insulinas. Aišku, jo kaina dabar gal jau nėra didelė, bet yra kompensuojami ir kiti biologiniai vaistai, monokloniniai antikūnai žmonėms, turintiems išsėtinę sklerozę, kur vienos dozės kaina yra apie 2 tūkst. eurų. Jų reikia nuolatos du kartus per metus, tai turbūt tai nebūtų įperkama kiekvienam, jei valstybė to nekompensuotų. Onkologiniai vaistai irgi nėra patys pigiausi. Tai žmonės kartais nesusimąsto, kiek tai kainuoja ir kaip gerai mes gyvename, kad galime sau tai leisti“, – pastebėjo biomedicinos mokslų daktarė.

Nauji imunoterapiniai vaistai padeda nuginkluoti vėžį

Nauji biotechnologiniai vaistai, kurie suteikė ypač daug vilčių sergantiems onkologija – tai imunoterapiniai vaistai. Jie veikia tokiu principu, kai pati imuninė sistema naikinta vėžines ląsteles. 

E. Griniutė-Mištinienė pastebėjo, kad greičiausiai čia turimi omenyje vadinamieji imuniniai checkpoint‘ai. Tai – tam tikri vėžinių ląstelių išskiriami baltymai, kuriuos imuninė sistema turėtų atpažinti, bet juos vėžinės ląstelės paslepia ir jie nesunaikinami. Tai leidžia vėžiui toliau vystytis.

„Mūsų imuninė sistema pakankamai gudri, išmintinga ir gerai tvarkosi su daugeliu negerų dalykų. Vėžinių ląstelių turi visi, bet kažkodėl vienas ląsteles mūsų imuninė sistema sunaikina, suvalgo, o kitos ją „apgauna“, auga, bujoja ir tai priveda prie labai negerų dalykų.

Kaip tik ir Nobelio premija buvo suteikta mokslininkams, kurie atrado tuos imuninius checkpoint‘us. Ką tai reiškia? Kada ląstelė tampa vėžine, ji nesaikingai, greitai dauginasi ir buvo pastebėta, kad vienas ląsteles mūsų imuninė sistema sunaikina, o kitų – ne. Tam, kad sunaikintų vėžinę ląstelę, tie checkpoint‘ai išmeta tokius inkariukus ir tada mūsų imuninė sistema atpažįsta ląstelę ir gali ją sunaikinti. 

Bet vėžinė ląstelė pasidaro tokia gudri, kad užblokuoja tuos checkpoint‘us. Tada imuninė sistema galvoja, kad čia viskas gerai ir vėžinės ląstelės toliau bujoja. Kai buvo atrasti tie baltymai, buvo pradėta galvoti, kaip juos užblokuoti. Tad padarius atradimą sukurti vaistai, kurie juos atblokuoja, leidžia imuninei sistemai atpažinti vėžines ląsteles ir jas sunaikinti“, – aiškino pašnekovė. 

Ji pridūrė, kad pirmieji tokie vaistai pasirodė prieš kokį dešimtmetį, o šiaip žinoma apie 20 tokių vadinamų ckeckponit‘ų: „Jie pildosi, nuolat kuriami ir yra pakankamai efektyvūs.“

Pranašauja proveržį gydant vėžį

Kokiu būdu apskritai veikia biologiniais vaistai gydant onkologines ligas? Pasak biomedicinos mokslų daktarės, čia yra keli principai. 

„Daugiausiai biologinių vaistų yra tie vadinami monokloniniai antikūnai. Jei vėžinę ląstelę laikytume antigenu, tai yra antikūnai, kurie blokuoja ląsteles, neleidžia joms daugintis. Toliau yra įvairiausių pogrupių – yra monokloninių antikūnų, prie kurių yra prijungti kažkokie toksinai. 

Bus parenkama individuali terapija – manau, ateityje nebebus tokių dalykų kaip milijardiniai vaistai, tinkantys visiems vienodai. Einama kaip tik personalizuotai, žiūrima, koks žmogus, kokia su aplinka, mikrobiota, gyvenimo būdas, genomas ir pagal tai parenkama, kas būtų tikslingiausia ir efektyviausia, su mažiausiai pašalinių reiškinių.

Tai reiškia, kad tas monokloninis antikūnas sukurtas prieš tam tikrą vėžinę ląstelę turi atnešti visą tą darinį iki vėžinės ląstelės, o prie monoklono prijungtas toksinas, jo paskirtis – sunaikinti vėžinę ląstelę, kad kryptingai būtų naikinama bloga ląstelė.

Kitas monoklininis antikūnas jau paminėtas – jo paskirtis kaip tik atidengti, apnuoginti tą vėžinę ląstelę ir leisti savo imuninei sistemai ją sunaikinti. Monokloniniai antikūnai – plačiausia biologinių vaistų terapinė grupė, kuri naudojama onkologijoje ir ne tik joje“, – dėstė E. Griniutė-Mištinienė.

Nors vėžys jau seniai nebėra lygus mirties nuosprendžiui, tačiau yra žinomi chemoterapijos, radioterapijos stiprūs pašaliniai poveikiai. 

Paklausta, ar onkologiniai susirgimai ateityje taps visiškai įveikiami ir nebekels tokios baimės žmonėms, o gydant bus pereinama vien prie biologinės terapijos, pašnekovė teigė tuo neabejojanti.

„Net neabejoju, kad taip bus ir kad to link einama. Manau, kad nėra ir nebus taip, kad yra kažkoks vienas sprendimas, tai yra kompleksinis dalykas ir prie to galutinio rezultato, kad galėsime su onkologinėmis ligomis tvarkytis žymiai paprasčiau ir labai sėkmingai, prisidės platus spektras įvairių dalykų. Visų pirma, tai diagnostika, tikrai bus nustatoma žymiai anksčiau ir efektyviau, tas pats dirbtinis intelektas tam pasitarnaus. Kitas dalykas, einama personalizuotos terapijos link, bus labai aiškiai ir anksti suprantama, kodėl vystosi tas onkologinis susirgimas. 

Bus parenkama individuali terapija – manau, ateityje nebebus tokių dalykų kaip milijardiniai vaistai, tinkantys visiems vienodai. Einama kaip tik personalizuotai, žiūrima, koks žmogus, kokia su aplinka, mikrobiota, gyvenimo būdas, genomas ir pagal tai parenkama, kas būtų tikslingiausia ir efektyviausia, su mažiausiai pašalinių reiškinių.

Jei būtų einama toliau ir yra kažkokie vėžinai susirgimai ar augliai, ta pati precizinė chirurgija labai vystosi, kas leidžia labai tiksliai, robotizuotai prieiti pašalinti tik tą vietą, kurią reikia. Kitas dalykas, ir pačių žmonių gyvenimo būdas, supratimas, kaip išvengti ligų labai populiarėja“, – svarstė E. Griniutė-Mištinienė.