JAV Kalifornijos Technologijų instituto mokslininkai pateikė pirmuosius įrodymus, jog jų sukurtos pagal molekulinius žymenis aktyvuojamos ir į paciento kraują įleidžiamos nanodalelės nukeliauja iki auglio židinio ir, pritaikant RNR interferencijos (angl. RNAi) mechanizmą, išjungia vėžio plitimą skatinantį geną.
Be to, komanda pirmą kartą pademonstravo, jog nauja tokio tipo terapija veiksminga gydant žmones, ir jog jos efektyvumas priklauso nuo dozės dydžio, t.y. kuo daugiau į kraują suleidžiama nanodalelių, tuo daugiau jų patenka į auglio ląsteles. Tyrimo rezultatai jau paskelbti žurnalo „Nature“ kovo 21 dienos numerio internetinėje versijoje. „Metodas puikiai parodo nanodalelių ir RNRi pagrįstos terapijos taikymo pacientams gydyti realumą, ir jis atvers duris naujiems „žaidimo taisykles“ pakeisiantiems gydymo metodams, kai vėžys ir kitos ligos bus gydomos genetiniame lygmenyje“, - teigia tyrimui vadovavęs Kalifornijos Technologijų instituto chemijos inžinerijos profesorius Markas Davisas.
Už RNR interferencijos mechanizmo atradimą mokslininkai Andrew Fire‘as ir Craigas Mello 2006 metais gavo Nobelio premiją medicinos srityje. Šio principo esmė – genų „nutildymas“ naudojant specialias dvigubos spiralės siRNR molekules. Pirmą kartą šis mechanizmas buvo pastebėtas 1998 metais, tiriant kirminus. Nuo to laiko tokiai genų inhibicijai buvo teikiamas didžiulis tyrinėtojų dėmesys, kadangi ji potencialiai galėjo padėti sustabdyti sunkiai įveikiamas ligas, tarp jų- ir onkologines.
„RNAi yra naujas būdas baltymų gamybai sustabdyti“, - sako Davisas. Jis taip pat priduria, jog šio įrankio efektyvumą taip pat didina tai, jog jo taikinys nėra pats baltymas. Pažeidžiamos baltymo sritys gali būti gudriai „užmaskuotos“ trimatėje jo struktūroje, todėl įprastiniai vaistai jas labai sunkiai pasiekia. RNR interferencijos atveju nanodalelės - savotiški nanorobotai – dalyvauja sunaikinant informacines RNR (angl. messenger RNA), kurios koduoja paties baltymo gamybai reikalingą informaciją. „Iš principo, - prognozuoja Davis, - tai reiškia, jog dabar vaistais bus galima paveikti kiekvieną baltymą, kadangi jų inhibicija atliekama sunaikinant informacines RNR. O šias molekules mes galime atsirinkti selektyviai, ypač kai žmonija yra surinkusi tiek daug genetinės medžiagos, ir dar daugiau jos surinks ateityje“.
Iki šiol RNRi technologijos pritaikyti žmonėms gydyti nepavykdavo dėl įvairiausių kliūčių. Viena esminių problemų - kaip nugabenti iš trapių siRNR molekulių sudarytus ir į kraują sušvirkštus medikamentus tiesiai į vėžio ląsteles. Tačiau mokslininkai atrado sprendimą. Dar prieš RNRi mechanizmo atradimą Davisas kartu su savo kolegomis pradėjo kurti naują būdą, kaip į audinių ląsteles nugabenti RNR sudarančias nukleino rūgštis, panaudojant tradicinius vaistų suleidimo metodus. Laikui bėgant jie sukūrė keturių komponentų sistemą (jos pagrindas - unikalus polimeras), kuri pati gali „susikonstruoti“ į pagal molekulinius žymenis aktyvuojamą siRNR gabenančią nanodalelę. Šį siRNR pernešimo metodą dabar tobulina Pasadenoje (Kalifornija, JAV) veikianti nanobiotechnologijų kompanija „Calando Pharmaceuticals, Inc.“. „Šios nanodalelės sugeba nugabenti siRNR molekules į reikiamą kūno vietą,- aiškina Davisas. - Kai jos pasiekia savo taikinį - šiuo atveju auglį sudarančias vėžio ląsteles - nanodalelės patenka į ląsteles ir ten išleidžia visą tolesnį darbą užbaigiančias siRNR molekules“.
